Padova. “Cavia” per il farmaco salvavita, unica al mondo ad aver partorito

la storia

Fate presto, perché quel farmaco può salvare molte vite. È l’appello lanciato dai malati italiani della malattia rara fibrosi cistica (oggi è la giornata di sensibilizzazione) che, come tutti gli altri nel mondo, sono in fremente attesa della commercializzazione del Trikafta, prodotto da una casa farmaceutica americana (Vertex) e in attesa di approvazione da parte di Aifa ed Ema (le agenzie italiana ed europea del farmaco). In Italia non sono molti ad aver preso parte alla sperimentazione e quello di Giulia Mincato (padovana, 32 anni) è un caso a sé: è l’unica al mondo ad essere rimasta incinta durante la fase di sperimentazione. Il suo bambino, Samuele, è nato in autunno e per fortuna scoppia di salute. Ora la Vertex monitora anche i suoi bilanci di crescita, dato che possono dare informazioni essenziali per sviluppi futuri del farmaco.

programma

Giulia, da sempre molto attiva nel sostegno alla ricerca e nella promozione della conoscenza delle malattie rare, è entrata nel programma a fine 2018. «Ci avevano selezionati», spiega, «principalmente in base alle mutazioni genetiche». La fibrosi cistica ne comprende moltissime: la principale si chiama F508 e colpisce il 90% dei malati. Questo farmaco, il Trikafta, fa bene non solo a chi ha questa mutazione ma anche a chi ne ha in più una seconda, un po’ meno diffusa. Ed è il primo mai sperimentato ad offrire un combinato ad ampio raggio. «Durante la sperimentazione», spiega Giulia, «non sai se stai prendendo farmaco o un placebo, però dopo un paio di settimane dall’assunzione avevo avuto un rash cutaneo, uno dei possibili effetti collaterali. Poi l’eritema è passato e sono andata avanti con i controlli: non potevo vedere i risultati, perché i pazienti devono rimanere all’oscuro, ma sentivo di stare meglio. Per la prima volta mi sentivo una persona sana ed anche da altri esami fatti fuori dalla sperimentazione vedevo che la spirometria era migliorata, avevo meno muco nei polmoni, era diminuita molto la carica batterica». Senonché, dopo meno di cinque mesi, Giulia ha scoperto di essere incinta. Un’eventualità che aveva sempre desiderato e che aveva accantonato a malincuore.

piano rivisto

Giulia è stata costretta ad uscire dal programma e rivedere il suo piano terapeutico, ma tutto è andato bene e il 29 ottobre dello scorso anno è nato Samuele, che ora sorride con i suoi grandi occhi azzurri, come quelli delle nonne. Anche la sperimentazione è andata avanti e il Trikafta è in dirittura d’arrivo. «Da quando sono nata io», conclude Giulia, «la ricerca ha fatto passi da gigante e ottenuto successi incredibili. E questo è meraviglioso». All’entrata in commercio potrebbero mancare sei mesi e i malati di fc, insieme alla Lega italiana fibrosi cistica, si stanno mobilitando perché i tempi si accorcino. —

Silvia Quaranta

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